🟧目の遺伝子治療薬「ルクスターナ」を国内で初承認 アメリカでは１億2000万円

　製薬大手ノバルティスファーマは26日、目の遺伝性難病の治療薬「ルクスターナ」について、厚生労働省から製造販売の承認を受けたと発表しました。先駆けて承認されたアメリカでの価格は両目で85万ドル（約１億2000万円）で、日本でも高額となることが見込まれます。

　目の病気の遺伝子治療薬が承認されたのは、国内初となります。対象は、難病「遺伝性網膜ジストロフィー」のうち、「ＲＰＥ65」という遺伝子に異常がある患者。網膜の光を感じ取る機能が低下し、半数以上は10歳代後半までに失明に至るものの、これまで有力な治療法がありませんでした。

　治療では、両目の網膜下に薬を１回ずつ注射し、正常な遺伝子を細胞に送り込みます。投与対象は、網膜に光を感じ取る細胞が残っていることが条件で、同社は５年間で15人程度を見込みます。

　薬の公定価格（薬価）は今後、中央社会保険医療協議会（中医協）で審議されます。これまでの国内最高額は、全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋委縮症」（ＳＭＡ）の遺伝子治療薬で、2020年に承認されたノバルティスファーマの「ゾルゲンスマ」の１億6707万円となっています。

　２０２３年６月２８日（水）