🟥ゲノム編集で筋ジストロフィー治療、マウスで効果・持続性確認 京大

　筋ジストロフィー症で損傷した筋肉が回復しにくくなるのを、ゲノム編集を使って治療する方法を、京都大学と武田薬品工業の研究チームが開発した。これまでの治療法よりも効果的で持続することをマウスの実験で確かめた。今後、実用化に向けて安全性などを確かめる。

　研究チームが対象にしたのは、遺伝性疾患のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）。患者は遺伝子の異常でジストロフィンというタンパク質ができず、筋肉の細胞が傷付いても修復しにくい。これまでは、薬で異常な遺伝子の一部を取り除いてジストロフィンを作りやすくする治療が行われていた。また、無害なウイルスを使ってジストロフィンを作り出す遺伝子を組み込む治療が行われていたが、重篤な副作用が出て中止になっている。

　研究チームは、遺伝子を組み込むのにゲノム編集技術を使う方法を開発。その結果、ウイルスを使う方法よりも、細胞修復に欠かせない筋幹細胞に、遺伝子を効果的に組み込めることをマウスの実験で確認した。さらに、ジストロフィンを作り出す効果も１年以上にわたって持続した。これまでの治療では通常、週１回点滴しなければならないが、今回の方法ではそうした負担を軽減できる可能性があるという。

　研究チームの京大ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津准教授（幹細胞遺伝子工学）は、「ほかのタイプの筋ジストロフィーも、組み込む遺伝子を変えることで治療できる可能性がある。今後は人への臨床応用に向けて、さらに研究を進めていきたい」と話した。

　研究成果は12月17日付のアメリカの科学誌「セルリポーツ」に掲載された。

　２０２６年１月５日（月）