協和キリンは17日、重い病気を抱えた赤ちゃんを早期に治療するための「新生児スクリーニング検査」について、アメリカ保健福祉省が検査を推奨する病気に希少疾患の「異染性白質ジストロフィー（ＭＬＤ）」を加えたと発表した。協和キリンの子会社がＭＬＤの治療薬を手掛けており、普及につながると見込む。
ＭＬＤは10万人当たりで１人程度にみられる希少疾患で、患者の半数が乳幼児期に発症し、多くが５年以内に亡くなっている。協和キリンの子会社であるイギリスのオーチャード・セラピューティクスが治療薬「レンメルディ」をアメリカで販売しており、2024年の売上高は全世界で33億円だった。投与対象となる発症前の患者を見付けにくいのが課題とされる。
新生児スクリーニング検査では赤ちゃんが重い先天性の病気を抱えているか発症前に調べられ、早期の治療につなげられる。レンメルディが普及するにはスクリーニング検査の対象にＭＬＤが加わることがカギといわれてきた。アメリカ当局の推奨を受け、各州は今後ＭＬＤを検査対象に加えるか検討する。
２０２５年１２月２０日（土）
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