🟧目の遺伝子治療薬「ルクスターナ」、国内で初発売 薬価は両目で１億円

　スイス製薬大手ノバルティスの日本法人ノバルティスファーマは８月30日、網膜の異常で目が見えにくくなる難病「遺伝性網膜ジストロフィー」の遺伝子治療薬「ルクスターナ」を発売したと発表しました。薬価は片目当たり4960万226円で、両目では約１億円。国内では２番目に高額となります。

　国内では眼科領域で初の遺伝子治療薬。遺伝性網膜ジストロフィーは、視力障害や視野が狭まったり、暗いところで見えにくいなどの症状があります。ほぼすべての患者が最終的に失明するとされ、これまで治療法がありませんでした。

　ルクスターナは、網膜で光を感じる働きにかかわる「ＲＰＥ65遺伝子」に変異がある患者が対象となります。正常なＲＰＥ65遺伝子を患者に導入し、視覚機能の回復を図る遺伝子補充療法です。片目１回ずつの注射で治療が完了します。海外の臨床試験では、投与１年後の患者の光の感度が約100倍改善したといいます。

　ピーク時の2028年の売上高は患者５人で５億円と予測しています。ノバルティスファーマは、全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」も販売しており、薬価は１億6707万円と国内で最高額。ルクスターナはこれに次いで、２番目に高い医薬品となります。

　ノバルティスファーマのレオ・リー社長は、「対象患者は非常に少数だが、日本では眼科疾患で初めての遺伝子補充療法を提供できてうれしく思う。これまで治療法がなく、失明の不安を抱えながら生活している患者の人生を変えられる可能性がある」とコメントしました。

　２０２３年９月３日（日）